Nueva y eficiente versión del editor de genes CRISPR

Muy Interesante.- La edición de genes se ha convertido en más precisa y poderosa que nunca. Hacia la cura de las enfermedades genéticas.

Dos grupos de científicos han revelado un nuevo y más preciso arsenal de técnicas de edición de genes que algún día nos podrían ayudar a erradicar enfermedades genéticas con una cirugía dirigida expresamente a nivel químico.

Las nuevas adaptaciones de la técnica de edición de genes CRISPR-Cas9 permiten cambios de una sola letra en pares de bases de ADN y también proporcionan la capacidad de editar pares de bases de ARN individuales en células humanas. Algunos lo han llamado ya ‘CRISPR 2.0’.

“Desarrollamos un nuevo editor base, una máquina molecular, que de una manera programable, irreversible, eficiente y limpia puede corregir mutaciones en el genoma de las células vivas”, comenta David Liu, coautor de uno de los trabajos. “Cuando se dirigen a determinados sitios en el ADN genómico humano, esta conversión revierte la mutación que se asocia con una enfermedad en particular”, aclara.

Los ABE trabajan en el ADN tanto en células bacterianas como humanas
Aproximadamente la mitad de las “mutaciones puntuales” asociadas a la enfermedad humana se reducen a confusiones en los pares de nucleobases entre los productos químicos adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T), que constituyen nuestro ADN.

Sin embargo,gracias a CRISPR-Cas9, los científicos pueden alterar las estructuras del genoma con una técnica que corta, copia y pega de manera efectiva los arreglos moleculares de estos pares de bases, pero hasta ahora, la técnica no podía cambiar los pares de bases de ADN individuales.

Una de las nuevas herramientas, desarrollada por el equipo de Liu, llamada Adenine Base Editor (ABE) cambia esto, haciendo posibles ediciones mucho más nítidas, reorganizando los átomos de adenina para que se asemejen a guanina (G), lo que provoca que los pares de bases A-T se conviertan en G-C.

Pese a lo que pudiera parecer, de las 32,000 mutaciones puntuales que sabemos que están ligadas a la enfermedad, aproximadamente la mitad podría resolverse mediante ese intercambio único.

Al combinarla con otros sistemas de edición básica, este descubrimiento podría ayudarnos a reparar casi dos tercios de todas las mutaciones que causan enfermedades.

En un segundo estudio separado pero relacionado publicado en Science, otro equipo del Broad Institute detalla el desarrollo de Cas13, una proteína CRISPR que hace posible la edición del ARN.

A diferencia de la edición de ADN, que realiza cambios permanentes en la estructura del genoma reorganizando nucleobases, la edición de ARN es una técnica más ligera y no permanente, en este caso posible gracias a otro cambio preciso: el cambio de adenosina a inosina, que se interpreta en células como guanina.

En las células, el ARN actúa como un tipo de mensajero que ayuda a regular la forma en que nuestros genes producen proteínas.

“Hasta ahora, nos hemos vuelto muy buenos en la desactivación de genes, pero en realidad recuperar la función de proteínas perdidas es mucho más desafiante”, explica Feng Zhang, investigador principal de este segundo trabajo.

“Esta nueva capacidad para editar ARN abre más oportunidades potenciales para recuperar esa función y tratar muchas enfermedades, en casi cualquier tipo de célula”, comenta Zhang.

Estas nuevas versiones aún no se pueden emplear en pacientes
¿Cuándo estará disponible?

Lo cierto es que pasará algún tiempo antes de que cualquiera de estos nuevos sistemas de edición genética llegue a ayudar a los pacientes en situaciones clínicas, ya que, aunque la tecnología ya exista, no sabremos cuán confiables, seguros y efectivos son estos métodos hasta que se lleven a cabo más investigaciones.

Indudablemente, ambos son desarrollos increíblemente prometedores en las ciencias de la salud, y algún día se podrían usar para tratar afecciones como la ceguera genética, los trastornos metabólicos, la enfermedad de Parkinson y muchas más.